Acide Carglumique Waymade 200 mg est un médicament délivré sur prescription médicale à base de Acide carglumique, présenté sous forme de comprimé dispersible pour la voie orale. Laboratoire waymade (pays-bas).
D'après la monographie officielle, Acide Carglumique Waymade 200 mg est utilisé pour :
Source : indications thérapeutiques du RCP (ANSM). Reproduites sans modification médicale.
Délivré uniquement sur prescription médicale.
Grossesse Pour l’acide carglumique, il n’existe pas de données sur l’utilisation de ce médicament chez la femme enceinte. Les…
Grossesse Pour l’acide carglumique, il n’existe pas de données sur l’utilisation de ce médicament chez la femme enceinte. Les…
Information non renseignée dans la monographie.
Les effets sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines n’ont pas été étudiés.
Information non renseignée dans la monographie.
Information non renseignée dans la monographie.
Résumé indicatif issu de la monographie officielle (RCP). Ne remplace pas l'avis de votre médecin ou pharmacien. Consultez la fiche complète ci-dessous pour le détail.
Acide Carglumique Waymade 200 mg n'est pas disponible sans ordonnance. Il est délivré uniquement sur prescription médicale (prescription hospitalière ; liste i). Le pharmacien ne peut pas le remettre sans ordonnance valide, y compris pour un renouvellement.
Le prix public de Acide Carglumique Waymade 200 mg n'est pas publié dans la base officielle. Demandez le prix exact en pharmacie — il peut varier selon la présentation et le titulaire (waymade (pays-bas)).
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Non, Acide Carglumique Waymade 200 mg nécessite une prescription médicale. Il ne peut être délivré qu'avec une ordonnance en cours de validité.
Prenez la dose oubliée dès que vous vous en rendez compte, sauf s'il est presque l'heure de la prise suivante. Ne doublez jamais la dose pour compenser un oubli.
Le service médical rendu par lACIDE CARGLUMIQUE WAYMADE 200 mg, est important dans lindication de lAMM.
L’acide carglumique est indiqué dans le traitement de :
Le traitement par l’acide carglumique doit être mis en place par un médecin expérimenté dans le traitement des maladies métaboliques. Posologie
Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients mentionnés à la rubrique 6.1. L’allaitement pendant le traitement par l’acide carglumique est contre-indiqué (voir rubriques 4.6 et 5.3).
Suivi thérapeutique L’ammoniémie et les concentrations plasmatiques en acides aminés doivent être maintenues dans les limites normales. Comme on dispose de très peu de données sur la sécurité d’emploi de l’acide carglumique, une surveillance systématique des fonctions hépatique, rénale, cardiaque, ainsi que des paramètres hématologiques, est recommandée. Suivi nutritionnel Une restriction protidique et une supplémentation en arginine peuvent être indiquées en cas de tolérance faible aux protéines. Utilisation chez les patients présentant une insuffisance rénale La dose d’ACIDE CARGLUMIQUE WAYMADE doit être diminuée chez les patients présentant une insuffisance rénale (voir rubrique 4.2). Ce médicament contient jusqu’à 3 mg de sodium par comprimé, ce qui équivaut à 0,15 % de l’apport alimentaire quotidien maximal recommandé par l’OMS pour le sodium. La dose maximale quotidienne de ce médicament est équivalente à 20 % de l’apport alimentaire quotidien maximal recommandé par l’OMS pour le sodium. ACIDE CARGLUMIQUE WAYMADE 200 mg, comprimé dispersible est considéré comme un dosage « élevé » en sodium. Cela devrait être particulièrement pris en compte pour ceux qui suivent un régime à faible teneur en sel (sodium).
Aucune étude d’interaction n’a été réalisée.
Grossesse Pour l’acide carglumique, il n’existe pas de données sur l’utilisation de ce médicament chez la femme enceinte. Les études chez l’animal ont révélé une faible toxicité sur le développement (voir rubrique 5.3). L’acide carglumique ne sera prescrit qu’avec prudence chez la femme enceinte. Allaitement On ne sait pas si l’acide carglumique est excrété dans le lait maternel chez la femme, mais il a été détecté dans le lait de rattes allaitantes (voir rubrique 5.3). En conséquence, l’allaitement pendant le traitement par l’acide carglumique est contre-indiqué (voir rubrique 4.3). Fertilité Aucune donnée humaine sur l'effet de l'acide carglumique sur la fertilité n'est disponible. Chez le rat, aucun effet néfaste n'a été observé sur la fertilité masculine ou féminine avec un traitement à l'acide cargluminique (voir rubrique 5.3).
Les effets indésirables signalés sont énumérés ci-après, par classe de systèmes d’organe et par fréquence. Les fréquences sont définies ainsi : très fréquent (≥ 1/10), fréquent (≥ 1/100, < 1/10), peu fréquent (≥ 1/1 000, < 1/100). Au sein de chaque fréquence de groupe, les effets indésirables sont présentés suivant un ordre décroissant de gravité.
| Investigations | Peu fréquent: élévation des transaminases |
|---|---|
| Affections de la peau et du sous-cutané tissu | Fréquent: hyperhidrose |
| Fréquence indéterminée : rash |
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| Affections cardiaques | Peu fréquent : bradycardie |
|---|---|
| Affections gastro-intestinales | Peu fréquent: diarrhées, vomissements |
| Troubles généraux et anomalies au site d'administration | Peu fréquent : fièvre |
| Affections de la peau et du tissu sous-cutané | Fréquence indéterminée : rash |
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Déclaration des effets indésirables suspectés La déclaration des effets indésirables suspectés après autorisation du médicament est importante. Elle permet une surveillance continue du rapport bénéfice/risque du médicament. Les professionnels de santé déclarent tout effet indésirable suspecté via le système national de déclaration : Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) et réseau des Centres Régionaux de Pharmacovigilance - Site internet :https://signalement.social-sante.gouv.fr/
Chez un patient traité par l’acide carglumique, chez qui la dose a été augmentée jusqu'à 750 mg/kg/jour, des symptômes d’intoxication à type de réaction sympathomimétique ont été rapportés : tachycardie, sueurs profuses, augmentation des sécrétions bronchiques, fièvre et agitation. Ces symptômes ont disparu après réduction de la dose. 5. PROPRIETES PHARMACOLOGIQUES
Mécanisme d'action et devenir du médicament dans l'organisme (sections 5.1 et 5.2 du RCP).
Classe pharmacothérapeutique : acides aminés et dérivés ; code ATC : A16AA05. Mécanisme d’action L’acide carglumique est un analogue structural du N-acétylglutamate, qui est l’activateur naturel de la carbamoyl phosphate synthétase, première enzyme du cycle de l’urée. L’acide carglumique stimule in vitro la carbamoyl phosphate synthétase hépatocytaire. Bien que la carbamoyl phosphate synthétase soit dotée d’une plus faible affinité pour l’acide carglumique que pour le N-acétylglutamate, il a été démontré in vivo que l’acide carglumique stimulait la carbamoyl phosphate synthétase et constituait une protection des rats soumis à une intoxication ammoniacale bien plus efficace que le N-acétylglutamate. Ceci peut être expliqué par les observations suivantes : i)une perméabilité plus importante de la membrane mitochondriale à l’acide carglumique qu’au N-acétylglutamate, ii)une résistance plus grande de l’acide carglumique que du N-acétylglutamate à l’hydrolyse par l’aminoacylase cytosolique. Effets pharmacodynamiques D’autres études ont été conduites chez le rat dans différentes conditions provoquant une libération accrue d’ammoniaque (jeûne, régimes sans protéine ou à teneur élevée en protéines). L’acide carglumique s’est avéré entraîner une diminution de l’ammoniémie, une augmentation de l’urémie et de la concentration urinaire en urée, en même temps qu’un accroissement significatif du contenu hépatique en activateurs de la carbamoyl phosphate synthétase. Efficacité et sécurité clinique Chez les patients atteints d’un déficit en N-acétylglutamate synthase, il a été montré que l’acide carglumique induisait une normalisation rapide de l’ammoniémie, le plus souvent dans les 24 heures. Lorsque le traitement a été instauré avant la survenue de lésions cérébrales irréversibles, les patients ont présenté une croissance et un développement psychomoteur normaux. Chez les patients atteints d’acidémie organique (nouveaux nés ou non), le traitement par acide carglumique a induit une diminution rapide de l’ammoniémie, réduisant ainsi le risque de complications neurologiques.
La pharmacocinétique de l’acide carglumique a été étudiée chez des volontaires sains de sexe masculin avec le produit radio-marqué et non marqué. Absorption Après administration d’une dose orale unique de 100 mg/kg, le pourcentage d’acide carglumique absorbé est estimé à 30 % environ. A ce niveau de dose, chez 12 volontaires ayant reçu des comprimés de l’acide carglumique, la concentration plasmatique maximale a été de 2,6 µg/m L (médiane ; extrêmes 1,8-4,8) après 3 heures (médiane ; extrêmes 2-4). Distribution La courbe d’élimination plasmatique de l’acide carglumique est biphasique, avec une phase rapide pendant les 12 premières heures après l’administration, suivie d’une phase lente (demi-vie terminale pouvant aller jusqu’à 28 heures). Il n’y a pas de diffusion dans les érythrocytes. La liaison aux protéines n’a pas été déterminée. Métabolisme Une partie de l’acide carglumique est métabolisée. On pense qu’en fonction de son activité, la flore bactérienne intestinale pourrait contribuer au déclenchement du processus de dégradation, avec pour résultat un degré de métabolisation variable de la molécule. Un métabolite identifié dans les fèces est l’acide glutamique. Les métabolites sont détectables dans le plasma avec un pic à 36-48 heures et une diminution très lente (demi-vie de 100 heures environ). Le produit final du métabolisme de l’acide carglumique est le dioxyde de carbone, qui est éliminé par les poumons. Elimination Après administration d’une dose orale unique de 100 mg/kg, 9 % de la dose sont excrétés sous forme inchangé dans l’urine et jusqu’à 60 % dans les fèces. Les concentrations plasmatiques d’acide carglumique ont été déterminées chez des patients de tous âges, depuis le nouveau-né jusqu’à l’adolescent, et traités avec des doses journalières variées (7-122 mg/kg/jour). L’intervalle de ces concentrations était cohérent avec celui des concentrations mesurées chez les volontaires sains, même chez les nouveaux nés. Quelle que soit la dose journalière, les concentrations diminuaient lentement sur une période de 15 heures jusqu’à environ 100 ng/m L. Populations particulières Patients présentant une insuffisance rénale La pharmacocinétique de l’acide carglumique chez les sujets présentant une insuffisance rénale a été comparée à celle des sujets présentant une fonction rénale normale après l’administration orale d’une dose unique de l’acide carglumique à raison de 40 mg/kg ou de 80 mg/kg. La Cmax et l’ASC0-T de l’acide carglumique sont récapitulées dans le tableau ci-dessous. Le rapport de la moyenne géométrique (IC à 90 %) de l’ASC0-T chez les sujets présentant une insuffisance rénale légère, modérée et sévère par rapport à celui des sujets témoins appariés présentant une fonction rénale normale était d’environ 1,8 (1,34, 2,47), 2,8 (2,17, 3,65) et 6,9 (4,79, 9,96), respectivement. La clairance rénale (CLr) a diminué de 0,79, 0,53 et 0,15 fois chez les sujets présentant une insuffisance rénale légère, modérée et sévère, respectivement, par rapport aux sujets présentant une fonction rénale normale. On considère que les modifications pharmacocinétiques de l’acide carglumique en cas d’altération de la fonction rénale sont cliniquement pertinentes et qu’un ajustement posologique serait justifié chez les insuffisants rénaux modérés et sévères (voir Posologie et mode d’administration [4.2]). Cmax et ASC0-T moyennes (± ET) de l’acide carglumique après administration d’une dose orale unique de l’acide carglumique à raison de 80 mg/kg ou de 40 mg/kg chez des sujets présentant une insuffisance rénale et des sujets témoins appariés présentant une fonction rénale normale
| Paramètres pharmacocinétiques | Fonction normale (la) N = 8 | Insuffisance légère N = 7 | Insuffisance modérée N = 6 | Fonction normale (lb) N = 8 | Insuffisance sévère N = 6 |
|---|---|---|---|---|---|
| 80 mg/kg | 40 mg/kg | ||||
| Cmax (ng/m L) | 2 982,9 (552,1) | 5 056,1 (2 074,7) | 6 018,8 (2 041,0) | 1 890,4 (900,6) | 8 841,8 (4 307,3) |
| AUC0-T (ng*h/m L) | 28 312,7 (6 204,1) | 53559,3 (20267,2) | 80 543,3 (22 587,6) | 20 212,0 (6 185,7) | 144 924,6 (65 576,0) |
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Source : Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP) — ANSM · Mis à jour le 04/07/2026. Document à but informatif ; ne remplace pas l'avis d'un professionnel de santé.
Classification issue du RCP officiel. La fréquence indique la proportion de patients concernés lors des essais cliniques.
| Fréquence | Effets rapportés |
|---|---|
| Fréquent | _: hyperhidrose | | _ |
| Peu fréquent | _: diarrhées, vomissements | | Troubles généraux et anomalies au site d'administration | _ |
| Fréquence indéterminée | _ rash | Déclaration des effets indésirables suspectés La déclaration des effets indésirables suspectés après autorisation du médicament est importante. Elle permet une surveillance continue du rapport bénéfice/risque du médicament. Les professionnels de santé déclarent tout effet indésirable suspecté via le système national de déclaration : Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) et réseau des Centres Régionaux de Pharmacovigilance - Site internet :https://sig |
Réponses extraites automatiquement de la monographie officielle (RCP ANSM) et de la base publique des médicaments. Aucune interprétation ajoutée.
L’acide carglumique est indiqué dans le traitement de : ·L’hyperammoniémie secondaire au déficit primaire en N-acétylglutamate synthase. ·L’hyperammoniémie secondaire à une acidémie isovalérique. ·L’hyperammoniémie secondaire à une acidémie méthylmalonique. ·L’hyperammoniémie secondaire à une acidémie propionique.
Source : Indications RCP.
Le traitement par l’acide carglumique doit être mis en place par un médecin expérimenté dans le traitement des maladies métaboliques. Posologie ·Déficit en N-acétylglutamate synthase : Au vu de l'expérience clinique, le traitement peut être commencé dès le premier jour de vie. La dose journalière initiale doit être de 100 mg/kg et peut être augmentée, si nécessaire, jusqu’à 250 mg/kg.
Source : Posologie RCP.
Grossesse Pour l’acide carglumique, il n’existe pas de données sur l’utilisation de ce médicament chez la femme enceinte. Les études chez l’animal ont révélé une faible toxicité sur le développement (voir rubrique 5.3). L’acide carglumique ne sera prescrit qu’avec prudence chez la femme enceinte.
Source : Grossesse et allaitement RCP.
Les effets sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines n’ont pas été étudiés.
Source : Effets sur la conduite RCP.
Chez un patient traité par l’acide carglumique, chez qui la dose a été augmentée jusqu'à 750 mg/kg/jour, des symptômes d’intoxication à type de réaction sympathomimétique ont été rapportés : tachycardie, sueurs profuses, augmentation des sécrétions bronchiques, fièvre et agitation. Ces symptômes ont disparu après réduction de la dose. 5.
Source : Surdosage RCP.
Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients mentionnés à la rubrique 6.1. L’allaitement pendant le traitement par l’acide carglumique est contre-indiqué (voir rubriques 4.6 et 5.3).
Source : Contre-indications RCP.
Non. Acide Carglumique Waymade 200 mg est un médicament soumis à prescription médicale obligatoire (prescription hospitalière ; liste I).
Source : Conditions de prescription BDPM.
D'après la base publique du médicament, aucun taux de remboursement n'est renseigné pour les présentations actuelles de Acide Carglumique Waymade 200 mg.
Source : Base publique du médicament.
Informations issues notamment de :
Dernière mise à jour des données : 15/08/2026. Source principale : base-donnees-publique.medicaments.gouv.fr. MedFacile n'est pas un site médical et ne rédige pas lui-même les données ; il les reproduit à titre informatif.